Egy tumorban sokféle genetikai elváltozás van, ezek egy részének nincs jelentősége a daganat kialakulásában (ezek a passenger, azaz „utas” mutációk), másoknak pedig van. A driver („vezető”) mutáció kulcsszerepet játszik: ez a „motor”, amely beindítja és fenntartja a rákos folyamatokat. A driver mutációkat ma már elsősorban korszerű molekuláris genetikai vizsgálatokkal mutatják ki. Az ilyen mutációk azonosítása nemcsak a kezelés személyre szabását segíti, hanem prognosztikai (a betegség várható lefolyására utaló) és prediktív (a kezelés várható hatékonyságát előrejelző) jelentőséggel is bírhat.
A driver mutációk azonosítása azért fontos, mert célzott terápiák vethetők be ellenük. Példa az EGFR mutáció, ami aktiválja a sejtnövekedési és sejtosztódási útvonalat, a BRAF, ami a sejtek közötti jelátviteli útvonalakat serkenti vagy a PIK3CA, ami szintén a sejtek növekedését befolyásolja. Konkrét ráktípusokra vannak EGFR-gátló, BRAF-gátló, PIK3CA-gátló gyógyszerek, de más driver mutációk is lehetnek terápiás célpontok. Nem minden ismert driver mutáció ellen áll rendelkezésre célzott gyógyszer, de számos kutatás folyik új terápiás lehetőségek fejlesztésére.
