Ahhoz, hogy egy hatóanyagból engedélyezett gyógyszer váljon, a gyártónak bizonyítania kell, hogy a készítmény a korábbinál hatásosabb és/vagy kevesebb mellékhatást okoz, tehát javítja az életminőséget. A hatékonyságot úgy tudják bizonyítani, hogy a betegeket véletlenszerűen két (olykor több) csoportra osztják: az egyik csoport tagjainak kezelését kiegészítik az új szerrel, a másik betegcsoport, a kontrollcsoport tagjai az addig is alkalmazott kezelésben részesülnek, hátrány tehát őket sem éri. Azért, hogy torzítástól mentes, objektív eredményt kapjanak, amikor megoldható, akkor gyakran kettős-vak vizsgálatot indítanak. Ez azt jelenti, hogy sem a betegek, sem az orvosaik nem tudják, hogy ki kapja az új gyógyszert és ki a régit. (Ez nem működhet, ha az összehasonlítani tervezett gyógyszereknek más a beviteli módja vagy nagyon különböző a mellékhatásuk.) A hatékonyságot különféle mutatókkal mérik.
A DFS (disease free survival) a betegségmentes túlélés azt az időszakot jelzi, amíg a kezelést követően a betegeknél semmilyen jele nincs a rák újbóli megjelenésének. Ezt elsősorban a teljes daganateltávolító műtét után figyelik, amikor nincs kimutatható jele annak, hogy a szervezetben visszamaradt volna daganat.
A PFS (progression free survival) a progressziómentes túlélés. Ez azt mutatja meg, hogy ha egy szervezetben lévő daganatos folyamatot kezelnek, akkor mennyi időn át sikerül a tumor(oka)t kisebbíteni, kordában tartani. Ha többségbe kerülnek az adott terápiára nem reagáló (rezisztens) ráksejtek, majd emiatt a góc(ok) mérete/száma növekszik, ez a progresszió. Ekkor, ha lehetséges, terápiaváltásra van szükség. A PFS mellett létezik egy PFS2 mutató is, ami azt jelzi, hogy egy terápiaváltás után a következő vonalbeli kezelés mennyi ideig hatékony.
Az egyik legjobban követett mutató az OS (overall survival), a teljes túlélés. Ez mutatja meg, hogy miként alakulnak a betegek életkilátásai. Ez a gyógyulási esélyeket is jelzi akkor, amikor azt fejezik ki vele, hogy adott betegségtípusban a mérföldkő gyanánt számon tartott 5. év végére a betegek hány százaléka él.
Az optimális az, ha egy kezelés minden értéket tekintve pozitív hozadékkal jár. Ugyanakkor annak is lehet értelme, ha egy terápia csak egyik értéknél tud sikert felmutatni. Ha egy kezelés például a PFS értékét emeli és az OS-t nem, akkor ugyan a betegek életkilátásai nem változnak, viszont később kell szembesülniük a betegség előre- haladása miatti panaszokkal.
E mutatóknál az átlagnál jobban figyelik a mediánt. A medián a középső beteg, akihez képest ugyanannyi betegnél értek el rosszabb és ugyanannyinál jobb eredményt. Nagy lehet a szórás, azaz mind negatív, mind pozitív irányban nagy egyéni különbségek lehetnek, tehát a közzétett DFS, PFS, OS értékekből nem lehet előre megjósolni egy konkrét beteg kilátásait. Mindenkinek van rá esélye, hogy a kezelésekre legjobban reagáló, azokból a legtöbbet profitáló betegek táborát gyarapítsa.
