Egy új kísérleti génterápiás kezeléssel teljesen gyógyítható vált az egyik legagresszívabb daganatos megbetegedés. Az akut limfoblasztos leukémia (ALL) a fehérvérsejtek éretlen formáinak túlzott elszaporodásával járó, agresszív daganatos megbetegedés, amely főként a limfociták kóros fejlődéséből ered.
Ez a leggyakoribb gyermekkori leukémia, és a csontvelőben kiszorítja a normál vérképző sejteket, ami vérszegénységhez, fertőzésekhez és vérzékenységhez vezethet.
Az IFL Science beszámolója szerint az új terápia első résztvevője a 16 éves brit Alyssa Tapley volt, akinek leukémiája sem a kemoterápiára, sem a csontvelő-transzplantációra nem reagált. A család gyakorlatilag kifogyott a lehetőségekből, amikor felajánlották számára a kísérleti kezelést. A többlépcsős BE-CAR7-terápia során egészséges donor fehérvérsejtjeit módosítják úgy, hogy egyetemes, a beteg immunrendszere és az alkalmazott gyógyszerek elől egyaránt „láthatatlan” sejtekké váljanak.
A génmódosított sejtek ezután egy speciális receptor, a CAR segítségével célzottan felismerik és elpusztítják a rákos T-sejteket.
A technológia lényege, hogy a donor sejtekből eltávolítják a kulcsfontosságú felszíni receptorokat (CD7, CD52), majd egy módosított vírus segítségével olyan genetikai elemmel látják el őket, amely képessé teszi a ráksejtek azonosítására.
A kezelést követő ideális forgatókönyv szerint a beteg szervezetében a módosított sejtek négy héten át pusztítják a leukémiát, majd egy csontvelő-transzplantáció révén újraépül az immunrendszer.
Tapley esetében ez a folyamat tökéletesen működött: 2022 óta tünetmentes, és visszatérhetett a mindennapi élethez.
A módszer hatékonyságát most egy nagyobb, fázis 1-es klinikai vizsgálat is megerősítette, amelyben tíz beteg – nyolc gyermek és két felnőtt – vett részt.
A kutatók szerint 82 százalékuknál sikerült „nagyon mély remissziót” elérni, amely lehetővé tette a csontvelő-transzplantációt, és a páciensek 64 százaléka jelenleg is betegségmentes, közülük néhányan már három éve.
Ez különösen jelentős eredmény egy olyan leukémiatípus esetében, amelyre eddig alig létezett hatékony terápiás lehetőség.
A kutatók ugyanakkor hangsúlyozzák, hogy az eljárás összetett és kockázatos: nem minden beteg élte túl a kezelést, és a csontvelő-transzplantációt követő hosszú immunrekonstrukció miatt a fertőzések elleni védelem kritikus fontosságú. A résztvevő családok mégis vállalták a megterhelő folyamatot, mivel a kezelés súlyos állapotban adott esélyt a túlélésre. A szakemberek szerint a BE-CAR7 az egyik legerősebb bizonyíték arra, hogy az immunterápiák – és különösen a CAR-T típusú személyre szabott beavatkozások – képesek gyökeresen átalakítani a vérképzőszervi daganatok kezelését.
A bíztató eredményeknek köszönhetően további tíz beteg kezelése kapott finanszírozást, miközben a kutatócsoport a terápia hozzáférhetővé tételén és biztonságosabbá tételén dolgozik. Független szakértők szerint a most publikált adatok – amelyeket a New England Journal of Medicine közölt, és az Amerikai Hematológiai Társaság kongresszusán is bemutattak – mérföldkövet jelentenek: azt mutatják, hogy a korábban kilátástalannak hitt esetek egy része ma már reális eséllyel gyógyítható.
